La técnica se experimenta en 12 pacientes con disfunción visual hereditaria
Prueban británicos terapia genética para devolver la vista a ciertos ciegos
En animales los resultados fueron exitosos; de lograrse en humanos será utilizada también en otros padecimientos
Con sólo una aplicación en el fondo del ojo, se evitarán medicamentos
Científicos británicos dijeron haber probado por primera vez en la historia una terapia genética que podría ayudar a los ciegos a ver.
Especialistas del University College de Londres y del hospital oftalmológico Moorfields prueban este tratamiento revolucionario en 12 jóvenes pacientes, de entre 8 y 20 años de edad, que padecen una disfunción visual genética.
La técnica ya ha sido probada con animales afectados por el mismo problema, degeneración retinal hereditaria, y su vista quedó restaurada después del tratamiento. Si tiene éxito en humanos, los científicos esperan poder extenderla a otras enfermedades de la vista que afectan a millones de personas en el mundo.
El profesor Robin Ali, quien encabeza la investigación, señaló que es "muy emocionante" y representa "un gran paso adelante hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones oftálmicas".
Sin embargo, advirtió que el trabajo está en una etapa temprana, dirigida a determinar la seguridad y eficacia de la transferencia de genes al ojo, y que faltan años para que se aplique terapia genética a enfermedades comunes como la degeneración macular, que en el caso de Gran Bretaña afecta a medio millón de personas.
Para toda la vida
La ventaja de la terapia genética sobre los fármacos es que se puede aplicar un solo tratamiento al fondo del ojo, lo cual evita la necesidad del uso repetido de medicamentos, explicó Ali. "Creemos que la transferencia genética durará toda la vida."
Robert Johnson, de 23 años, uno de los 12 pacientes a prueba, nació con un desorden hereditario llamado amaurosis retiniana congénita de Leber, que causa un deterioro constante de la vista. Con luz de día ve contornos de objetos, pero muy poco después de oscurecer, y se le ha dicho que su vista empeorará con la edad.
El padecimiento de Johnson es causado por una falla en un solo gen llamado RPE65. La operación a la que se le sometió consistió en inyectar versiones normales del gen defectuoso en las células pigmentarias del fondo del ojo. El gen es transportado por un virus, modificado para hacerlo inofensivo, el cual lo inserta en el ADN de las células.
El procedimiento jamás se había intentado y fue la parte más riesgosa, pues requirió extremada precisión quirúrgica. Para insertar el gen en el mayor número posible de células, se inyectó un gran volumen de la solución para presionar la retina y causar un desprendimiento temporal. La retina es delicada y un desliz podría haberla rasgado y destruir lo que le queda de vista a Johnson. Se vigiló al paciente para verificar que la retina se adosara de nuevo en el curso de 24 horas.
James Bainbridge, oftalmólogo consultor en Moorfields, quien operó a Johnson, se dijo complacido con el resultado de la cirugía, pero señaló que no había garantía de éxito. "Es muy alentador que podamos insertar genes en un sitio extremadamente frágil sin complicaciones, pero no estamos seguros de cómo se comportará la retina de alguien como Robert en esta situación".
El equipo de investigación experimenta con terapia de genes desde hace 15 años, pero es su primera prueba en humanos. Perros afectados por esa disfunción visual, a los cuales se aplicó la técnica, mejoraron la vista al punto de poder caminar por un laberinto sin dificultad, cosa que antes les resultaba imposible.
Como la degeneración retinal hereditaria es un desorden progresivo, es probable que los mejores resultados se vean en los pacientes más jóvenes, cuya vista se ha deteriorado menos.
El profesor Tony Moore, especialista en retina del University College de Londres y parte del equipo, comentó: "Puede que algunas indicaciones de la prueba estén disponibles en unos meses, pero quizá pasen años antes de que tengamos el cuadro completo".
La investigación cuenta con un financiamiento por 1.8 millones de dólares del Departamento de Salud de Gran Bretaña.
© The Independent
Traducción: Jorge Anaya