París, 5 de noviembre. Una nueva terapia génica abre las esperanzas para un tratamiento exitoso de la adrenoleucodistrofia, grave enfermedad genética que, en su forma infantil, afecta el cerebro.

Un equipo de científicos detuvo el desarrollo de la enfermedad en dos niños.

Es la primera vez que una grave enfermedad cerebral se frena con terapia génica, informaron los especialistas encabezados por Patrick Aubourg, en París.

La adrenoleucodistrofia se hizo conocida por la película Lorenzo’s Oil, protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon, que relata la lucha de un niño que padece este mal.

Remplazo de médula ósea

Para el nuevo tratamiento, los investigadores extrajeron a ambos niños células madres de la médula ósea para remplazar en ellas el gen causante del padecimiento. A continuación, los especialistas destruyeron la médula ósea de los niños e introdujeron en su organismo las células con el defecto genético corregido.

Estas células comenzaron a fabricar médula ósea y células sanguíneas nuevas, informaron Aubourg y colegas en un artículo publicado en la revista Science (volumen 326, página 818).

El procedimiento aún está lejos de convertirse en una terapia de rutina, pero es muy prometedor, indicó el alemán Christof von Kalle, del Centro Nacional de Enfermedades Tumorales en Heidelberg, Alemania, quien participa en el proyecto.

En el futuro es posible que se puedan tratar con terapias similares enfermedades como la anemia falciforme o la talasemia.

Para los niños que sufren adrenoleucodistrofia y que no tienen donante de médula ósea, el tratamiento constituye una verdadera esperanza, aun si los daños que ya se produjeron no puedan ser reparados.

Dos años después de la terapia génica, los investigadores detectaron en el cuerpo de los niños tratados células sanguíneas con proteínas sanas que codifican para la adrenoleucodistrofia.

Una proporción de alrededor de 15 por ciento de células sanas es suficiente para frenar el desarrollo de la enfermedad.